Tratamento experimental com células CAR-T produziu uma resposta completa e duradoura em uma criança com hepatoblastoma, um tipo raro de câncer do fígado
Uma abordagem experimental de imunoterapia produziu um resultado considerado especialmente promissor no tratamento de um câncer sólido infantil. Pesquisadores utilizaram células do próprio sistema imunológico de uma criança, geneticamente modificadas para reconhecer e atacar as células tumorais, e conseguiram colocar um câncer metastático em remissão.
O caso envolve um menino diagnosticado com hepatoblastoma, um tumor maligno que surge no fígado e é mais comum em bebês e crianças pequenas. Quando o paciente foi diagnosticado, o câncer já havia se espalhado para os pulmões. Após inicialmente responder à quimioterapia, a doença voltou e deixou de responder adequadamente ao tratamento convencional.
Reprogramando o próprio sistema imunológico
Os pesquisadores recorreram à chamada terapia CAR-T, uma estratégia que modifica geneticamente células T — componentes do sistema imunológico responsáveis por reconhecer e eliminar células anormais.
Nesse caso, as células do próprio paciente foram coletadas e modificadas para produzir um receptor capaz de reconhecer uma proteína chamada glicipano-3 (GPC3), encontrada em diversos tumores do fígado.
O tratamento foi ainda mais elaborado: as células modificadas receberam instruções para produzir interleucina-15 (IL-15) e interleucina-21 (IL-21). Essas moléculas podem ajudar a aumentar a atividade das células CAR-T e prolongar sua sobrevivência no organismo.
O tratamento fazia parte do estudo experimental CARE. O menino recebeu duas infusões das células GPC3-CAR, com oito semanas de intervalo entre elas.
Doença desapareceu nos exames
Depois da primeira infusão, os médicos observaram uma resposta parcial: o tumor apresentou redução, mas ainda estava presente.
Após a segunda aplicação, realizada oito semanas depois, os exames indicaram remissão completa. O acompanhamento continuou durante um ano e, nesse período, os pesquisadores não encontraram evidências de que o câncer tivesse retornado.
O resultado é particularmente relevante porque a terapia CAR-T já demonstrou grande potencial contra alguns tipos de câncer do sangue, mas os chamados tumores sólidos representam um desafio consideravelmente maior.
De acordo com os pesquisadores, o caso demonstra que é possível obter uma resposta completa e duradoura contra um tumor sólido resistente à quimioterapia utilizando células imunológicas geneticamente modificadas.
Um caso promissor, mas ainda experimental
Apesar do resultado impressionante, os pesquisadores ressaltam que um único caso não é suficiente para demonstrar que o tratamento funcionará de maneira semelhante em outras crianças.
A equipe pretende continuar investigando a estratégia em estudos clínicos, procurando determinar quantos pacientes podem se beneficiar da terapia, quanto tempo as respostas podem durar e quais efeitos adversos podem surgir.
Esse ponto é importante porque as terapias CAR-T podem provocar efeitos colaterais significativos. Entre as complicações conhecidas estão a síndrome de liberação de citocinas e alterações neurológicas relacionadas à ativação intensa do sistema imunológico.
Ainda assim, o resultado representa um passo importante na tentativa de expandir a aplicação da imunoterapia para além dos cânceres do sangue.
A pesquisa publicada em setembro de 2026 descreve o caso como o primeiro uso em uma criança de células CAR-T com essa combinação de “armadura” de citocinas, alcançando uma remissão completa que permaneceu por pelo menos um ano.
Se resultados semelhantes forem reproduzidos em grupos maiores de pacientes, a estratégia poderá ajudar a abrir uma nova frente no tratamento de tumores sólidos pediátricos — transformando as próprias células de defesa do organismo em uma espécie de sistema de busca e destruição direcionado contra o câncer.
